Lumasiran - Lumasiran

Lumasiran
Klinik ma'lumotlar
Savdo nomlariOkslumo
Boshqa ismlarALN-GO1
Litsenziya ma'lumotlari
Homiladorlik
toifasi
  • BIZ: N (hali tasniflanmagan)
Marshrutlari
ma'muriyat		Teri osti
ATC kodi
  • Yo'q
Huquqiy holat
Huquqiy holat
Identifikatorlar
CAS raqami
DrugBank
UNII
KEGG

Lumasiran, tovar nomi ostida sotiladi Okslumo, davolash uchun dori birlamchi giperoksaluriya 1 turi (PH1).[1][2]

Eng ko'p uchraydigan nojo'ya ta'sirlarga in'ektsiya joyidagi reaktsiya va qorin og'rig'i kiradi.[2]

Lumasiran - bu gepatotsitlarda RNK interferentsiyasi orqali HAO1 xabarchi ribonuklein kislotasini (mRNA) nishonga olish orqali glikolat oksidaza (GO) fermenti miqdorini kamaytiradigan ikki qatorli kichik interferentsiya ribonuklein kislotasi (siRNA).[3] GO fermenti darajasining pasayishi oksalat ishlab chiqarish uchun substrat mavjud bo'lgan glyoksilat miqdorini kamaytiradi.[3] Natijada siydik va plazmadagi oksalat miqdorining pasayishiga olib keladi, bu esa PH1 bilan kasallangan odamlarda kasallik namoyon bo'lishining asosiy sababi hisoblanadi.[3] GO fermenti yetishmaydigan alanin: glyuksilat aminotransferaza (AGT) fermentining yuqori qismida joylashgan bo'lib, PH1 ni keltirib chiqaradi, lumasiran ta'sir mexanizmi asosiy AGXT gen mutatsiyasiga bog'liq emas.[3]

Tibbiy maqsadlarda foydalanish

Lumasiran kattalar va har qanday yoshdagi bolalarda birinchi darajali giperoksaluriya 1 (PH1) davolash uchun ko'rsatiladi.[1]

PH1 - bu jigarda juda ko'p miqdordagi "oksalat" hosil bo'lishiga olib keladigan noyob kasallik.[1] Oksalat buyraklar orqali va siydik orqali chiqariladi.[1] PH1 bilan kasallangan odamlarda qo'shimcha oksalat buyrakda tosh va buyrak etishmovchiligini keltirib chiqarishi mumkin.[1] Qo'shimcha oksalat organizmning boshqa qismlariga, shu jumladan ko'zlarga, yurakka, teriga va suyaklarga zarar etkazishi mumkin.[1] Bunga "oksaloz" deyiladi.[1]

Tarix

Lumasiran PH1 ishtirokchilarida o'tkazilgan ikkita ishda baholandi: olti yosh va undan katta ishtirokchilarda randomizatsiyalangan, platsebo nazorati ostida o'tkazilgan sinov va olti yoshdan kichik ishtirokchilarda ochiq yorliqli tadqiqot. Ishtirokchilar birinchi dozada to'rt oydan 61 yoshgacha bo'lgan. Birinchi tadqiqotda 26 ishtirokchi har oyda lumasiran in'ektsiyasini olishdi, so'ngra har uch oyda parvarishlash dozasi; 13 ishtirokchiga platsebo ukollari o'tkazildi. Birlamchi so'nggi nuqta 24 soat davomida siydikda o'lchangan oksalat miqdori edi. Lumasiran guruhida ishtirokchilar platsebo guruhidagi o'rtacha 12% ga nisbatan siydikdagi oksalatning o'rtacha 65% ga kamaygan. Tadqiqotning oltinchi oyiga kelib, lumasiran bilan davolangan ishtirokchilarning 52% normal siydik oksalat darajasiga erishdi; platsebo bilan davolangan biron bir ishtirokchi qilmagan.

Ikkinchi tadqiqotda olti yoshdan kichik 16 ishtirokchiga lumasiran berilgan. Siydikdagi oksalatning boshqa o'lchovidan foydalangan holda, tadqiqot ishning oltinchi oyida siydik oksalatining o'rtacha 71% ga kamayganligini ko'rsatdi.

Lumasiran uchun ariza qondirildi yetim dori va kashfiyot terapiyasi belgilash. Bundan tashqari, ishlab chiqaruvchi kamdan-kam uchraydigan pediatrik kasalliklarni ko'rib chiqish vaucherini oldi. FDA Alnylam Pharmaceuticals, Inc kompaniyasiga Oxlumo tomonidan tasdiqlangan.

Jamiyat va madaniyat

Huquqiy holat

Lumasiran Buyuk Britaniyaning dori-darmonlarga erta kirish sxemasi (EAMS) bo'yicha 2020 yil iyul oyidan boshlab mavjud.[1][3][4]

2020 yil 15 oktyabrda Inson foydalanishi uchun tibbiy mahsulotlar qo'mitasi Ning (CHMP) Evropa dorilar agentligi (EMA) birinchi turdagi giperoksaluriya (PH1) davolash uchun mo'ljallangan Oxlumo dorivor mahsuloti uchun marketing ruxsatnomasini berishni tavsiya qilgan holda ijobiy xulosani qabul qildi.[5][6] Ushbu tibbiy mahsulotga da'vogar Alnylam Netherlands B.V.[5]

Adabiyotlar

  1. ^ a b v d e f g h "Lumasiran: Jamiyatni baholash bo'yicha hisobot (PAR)" (PDF). Dori vositalari va sog'liqni saqlash mahsulotlarini tartibga solish agentligi (MHRA). Olingan 17 oktyabr 2020. Ochiq hukumat v3.0 litsenziyasiga ega bo'lgan davlat sektori ma'lumotlarini o'z ichiga oladi.
  2. ^ a b "FDA noyob metabolik kasalliklarni davolash uchun birinchi dori-darmonlarni tasdiqladi". BIZ. Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA) (Matbuot xabari). 23 noyabr 2020 yil. Olingan 23 noyabr 2020. Ushbu maqola ushbu manbadagi matnni o'z ichiga oladi jamoat mulki.
  3. ^ a b v d e "Lumasiran: davolash protokoli: sog'liqni saqlash xodimlari uchun ma'lumot" (PDF). Dori vositalari va sog'liqni saqlash mahsulotlarini tartibga solish agentligi (MHRA). Olingan 17 oktyabr 2020. Ochiq hukumat v3.0 litsenziyasiga ega bo'lgan davlat sektori ma'lumotlarini o'z ichiga oladi.
  4. ^ "Alnylam Buyuk Britaniyaning MHRA Lumasiranga erta kirish huquqini berganligini e'lon qiladi". Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Matbuot xabari). 13 iyul 2020 yil. Olingan 17 oktyabr 2020.
  5. ^ a b "Oxlumo: EC qarori kutilmoqda". Evropa dorilar agentligi (EMA). 16 oktyabr 2020 yil. Olingan 16 oktyabr 2020. Matn © Evropa tibbiyot agentligi bo'lgan ushbu manbadan ko'chirilgan. Manba tan olinishi sharti bilan ko'paytirishga ruxsat beriladi.
  6. ^ "Kam uchraydigan birlamchi giperoksaluriya 1-turdagi davolash". Evropa dorilar agentligi (EMA) (Matbuot xabari). 15 oktyabr 2020 yil. Olingan 16 oktyabr 2020. Matn © Evropa tibbiyot agentligi bo'lgan ushbu manbadan ko'chirilgan. Manba tan olinishi sharti bilan ko'paytirishga ruxsat beriladi.

Tashqi havolalar

  • "Lumasiran". Giyohvand moddalar haqida ma'lumot portali. AQSh milliy tibbiyot kutubxonasi.